रेयर डिज़ीज़ की दवाएं और भारत के लिए उभरता हुआ फार्मास्युटिकल मौका

भारत का अगला फार्मास्युटिकल फ्रंटियर

भारत ने बड़े पैमाने पर मैन्युफैक्चरिंग को काफ़ी सस्ती दवा प्रोडक्शन के साथ मिलाकर जेनेरिक दवाओं में दुनिया भर में एक बड़ी जगह बनाई है। ऐसा ही एक मौका अब रेयर-डिज़ीज़ की दवाओं के क्षेत्र में उभर रहा है, जहां ज़्यादा कीमतों और सीमित मरीज़ों की आबादी ने पारंपरिक रूप से पहुंच को सीमित कर दिया है।

रेयर बीमारियां अलग-अलग तौर पर काफ़ी कम लोगों को प्रभावित करती हैं, लेकिन उनका मिला-जुला असर काफ़ी ज़्यादा होता है। दुनिया भर में लगभग 8,000 रेयर बीमारियां हैं, जबकि भारत में 1,004 रेयर जेनेटिक डिसऑर्डर रिपोर्ट किए गए हैं।

क्योंकि अलग-अलग बीमारियों में मरीज़ों की आबादी कम होती है, इसलिए कई दवाओं को ऑर्फन ड्रग्स के रूप में क्लासिफ़ाई किया जाता है, जो फार्मास्युटिकल कंपनियों के लिए उन्हें डेवलप करने के लिए सीमित कमर्शियल इंसेंटिव को दिखाता है।

ऑर्फन ड्रग एक्ट से सबक

यूनाइटेड स्टेट्स ऑर्फन ड्रग एक्ट 1983 ने कंपनियों को रेयर डिज़ीज़ के लिए दवाएं डेवलप करने के लिए बढ़ावा देने के लिए इंसेंटिव शुरू किए। इनमें टैक्स इंसेंटिव, ग्रांट, रेगुलेटरी फीस में छूट और मार्केट एक्सक्लूसिविटी शामिल थे।

इस पॉलिसी की वजह से यूनाइटेड स्टेट्स में ऑर्फन-ड्रग अप्रूवल में काफी बढ़ोतरी हुई। जापान, ऑस्ट्रेलिया और यूरोपियन यूनियन ने बाद में इसी तरह के पॉलिसी फ्रेमवर्क पेश किए।

हालांकि, मरीज़ों की कम आबादी की वजह से इलाज की कीमतें बहुत ज़्यादा हो सकती हैं। कुछ रेयर-डिज़ीज़ थेरेपी में सालाना $100,000 या उससे ज़्यादा खर्च हो सकते हैं, जिससे उन्हें अफ़ोर्ड करने में बड़ी मुश्किलें आती हैं।

स्टैटिक GK फैक्ट: ऑर्फन ड्रग शब्द का मतलब आम तौर पर ऐसी दवा से है जिसे खास तौर पर किसी रेयर बीमारी या कंडीशन के लिए बनाया गया है, जिसके लिए पारंपरिक कमर्शियल इंसेंटिव काफ़ी नहीं हो सकते हैं।

भारत की एक्सेस चैलेंज

भारत अपने रेयर-डिज़ीज़ सपोर्ट फ्रेमवर्क के तहत हर मरीज़ को ₹50 लाख तक की फाइनेंशियल मदद देता है। हालांकि, यह रकम कुछ एडवांस्ड थेरेपी की पूरी लागत को कवर नहीं कर सकती है।

जीन थेरेपी और दूसरे खास इलाज में कई करोड़ रुपये खर्च हो सकते हैं, जिसके कारण क्राउडफंडिंग और चैरिटेबल सपोर्ट पर डिपेंडेंस होती है। सरकार द्वारा सपोर्टेड क्राउडफंडिंग प्लेटफॉर्म ने हज़ारों बच्चों को इलाज की ज़रूरत बताई है, जबकि कुल अनुमानित इलाज की ज़रूरत हज़ारों करोड़ रुपये में है। एक और बड़ी कमी है उपलब्धता। मौजूदा दवाएं दुर्लभ बीमारियों के सिर्फ़ एक छोटे से हिस्से का ही इलाज करती हैं, जिससे कई मरीज़ों के पास इलाज का कोई मंज़ूर ऑप्शन नहीं होता।

दुर्लभ बीमारियों की दवाएं बनाने में चुनौतियां

दुर्लभ बीमारियों की दवा बनाने में रिसर्च से जुड़ी दो बुनियादी समस्याएं आती हैं।

पहला, कंपनियों को सही क्लिनिकल ट्रायल करने के लिए काफ़ी मरीज़ों की पहचान करनी होगी। दूसरा, रिसर्च करने वालों को यह पता लगाने के लिए सही एंडपॉइंट चाहिए कि किसी इलाज से क्लिनिकली ज़रूरी सुधार हुआ है या नहीं।

रेगुलेटरी मंज़ूरी के बाद भी, कम मात्रा में किफ़ायती तरीके से दवाएं बनाना और उन्हें दूर-दूर तक फैले मरीज़ों तक पहुंचाना बड़ी चुनौतियां बनी हुई हैं।

भारत का रिसर्च फ़ायदा

भारत की 1.4 बिलियन से ज़्यादा की आबादी बहुत कम फैलने वाली बीमारियों के लिए भी एक बड़ा मरीज़ पूल देती है।

कुछ समुदायों में एंडोगैमी के पैटर्न की वजह से खास विरासत में मिली बीमारियों का फैलाव भी ज़्यादा होता है। आबादी की ऐसी खासियतें रिसर्च करने वालों को मरीज़ों के ग्रुप की पहचान करने और बीमारी से जुड़े जेनेटिक बदलावों की स्टडी करने में मदद कर सकती हैं।

भारत की अलग-अलग तरह की आबादी और डायस्पोरा जेनेटिक म्यूटेशन, बीमारी के तरीके और पर्सनलाइज़्ड थेरेपी में रिसर्च के मौके भी देते हैं।

स्टैटिक GK टिप: एंडोगैमी का मतलब है एक तय सामाजिक, जातीय या कम्युनिटी ग्रुप में शादी करना। कुछ आबादी में, इससे खास विरासत में मिली जेनेटिक बीमारियों की फ्रीक्वेंसी बढ़ सकती है।

मरीजों को दवा बनाने से जोड़ना

अपनी क्षमता के बावजूद, भारत की इंटरनेशनल ऑर्फन-ड्रग क्लिनिकल ट्रायल्स में हिस्सेदारी काफी कम है।

एक सुझाया गया तरीका मल्टीनेशनल फार्मास्युटिकल कंपनियों, भारतीय रिसर्च संस्थानों, अस्पतालों और मरीज़ों के संगठनों के बीच पार्टनरशिप को बढ़ावा देना है। इस तरह के सहयोग से भारत में रेयर बीमारियों के लिए खास रिसर्च और डेवलपमेंट सेंटर बनाए जा सकते हैं।

बेनिफिट शेयर करने का तरीका रिसर्च में भारतीय हिस्सेदारी को बेहतर घरेलू पहुंच से भी जोड़ सकता है।

भारत की फार्मास्युटिकल मैन्युफैक्चरिंग ताकत

भारत के पास पहले से ही जेनेरिक दवाओं, बायोसिमिलर और एडवांस्ड थेरेपी में काफी क्षमताएं हैं। भारतीय मैन्युफैक्चरर इंटरनेशनल लेवल पर इस्तेमाल होने वाली जेनेरिक दवाओं का एक बड़ा हिस्सा सप्लाई करते हैं, जबकि घरेलू सुविधाओं ने भी CAR-T सेल थेरेपी जैसे एडवांस्ड इलाज डेवलप किए हैं।

भारत का रेगुलेटरी फ्रेमवर्क एक और संभावित फायदा देता है। न्यू ड्रग्स एंड क्लिनिकल ट्रायल्स रूल्स, 2019 के रूल 101 के तहत, कुछ खास देशों में पहले से अप्रूव्ड कुछ दवाएं रेगुलेटरी तरीकों के लिए क्वालिफाई कर सकती हैं, जिससे भारत में कुछ क्लिनिकल ज़रूरतों को दोहराने से बचा जा सकता है, जो लागू शर्तों के अधीन है।

ज़्यादा क्लैरिटी और ट्रांसपेरेंसी रेगुलेटरी गाइडेंस से मैन्युफैक्चरर्स के लिए यह रास्ता ज़्यादा अनुमानित हो सकता है।

रेयर-डिज़ीज़ हब के लिए पॉलिसी सपोर्ट

एक टारगेटेड पॉलिसी पैकेज में मैन्युफैक्चरिंग इंसेंटिव्स के साथ-साथ गारंटीड डिमांड और रिसर्च सपोर्ट को शामिल किया जा सकता है।

संभावित उपायों में टैक्स इंसेंटिव्स, प्रोडक्शन-लिंक्ड इंसेंटिव्स, टेक्नोलॉजी-ट्रांसफर प्रोग्राम, एडवांस मार्केट कमिटमेंट्स (AMCs) और कम और मध्यम आय वाले देशों को एक्सपोर्ट के लिए सपोर्ट शामिल हैं।

रेयर डिज़ीज़ के लिए सेंटर ऑफ़ एक्सीलेंस, सेंट्रल गवर्नमेंट हेल्थ स्कीम की सुविधाओं और प्रधानमंत्री भारतीय जनऔषधि केंद्रों के ज़रिए डिस्ट्रिब्यूशन को मज़बूत किया जा सकता है, जहाँ भी यह उचित हो।

इसका व्यापक मकसद रेयर-डिज़ीज़ की दवा के डेवलपमेंट और मैन्युफैक्चरिंग से जुड़े शुरुआती जोखिमों को कम करना और साथ ही कमर्शियली सस्टेनेबल इकोसिस्टम बनाना होगा।

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